El jueves pasado, Kent Brantly, el médico norteamericano que contrajo la infección por el virus del ébola en Liberia, fue dado de alta del hospital Emory en Atlanta. La voluntaria Nancy Writebol, la otra norteamericana infectada internada en el mismo hospital, había sido sigilosamente dada de alta dos días antes.
Muchos prestigiosos medios de comunicación publicaron inmediatamente titulares sensacionalistas diciendo que el suero experimental que recibieron los pacientes “les había salvado la vida”. Nada más lejos de la verdad.
El famoso “suero experimental” o Zmapp es un preparado de anticuerpos monoclonales de altísima complejidad en su elaboración y que nunca había sido usado en humanos. Antes de ser administrado en los dos norteamericanos y el sacerdote español Miguel Pajares (que lamentablemente murió a pesar del suero), el medicamento solo había sido usado en monos, con resultados variables.
Lo cierto es que no hay ninguna certeza de que el Zmapp haya jugado algún rol en la recuperación de los voluntarios norteamericanos  o en la muerte del sacerdote español. Todo lo sucedido pudo haber sido solo una cosa del azar.

INFOGRAFÍA Fases estudio clínico GRANDE

 
Cautela ante todo
Recordemos que en África, con toda la pobreza y la falta de atención médica que hay, 45 de cada 100 pacientes se curan de la infección por el ébola sin recibir ninguna medicina, es decir de cada dos enfermos del ébola uno vive y uno muere. Creo que esta es una excelente oportunidad para revisar cómo se desarrollan los medicamentos y qué es lo que se necesita para decir que un medicamento realmente “salva la vida”.
La gran mayoría de los medicamentos que recetamos los médicos pasa, antes de recetarse y venderse, por un riguroso proceso llamado estudio clínico, el cual tiene cuatro fases o etapas. Veamos en qué consisten.


Las etapas en humanos
Estudios de fase 1. Se hacen para responder a una pregunta fundamental: ¿Es la nueva sustancia segura para el ser humano? En otras palabras, ¿qué pasaría si una sustancia que demuestra buena actividad contra una enfermedad en el animal en el que se probó termina dañando los riñones del ser humano?
El estudio de fase 1 se hace en voluntarios humanos con tres importantes objetivos (ninguno de los cuales tiene que ver con el hecho de saber si funciona contra la enfermedad que se estudia):
-Encontrar la dosis más segura con la menor cantidad de efectos secundarios.
-Determinar la mejor ruta de administración de la medicina: ¿por boca, por la vena, por inyección dentro de una cavidad?
-Observar qué efectos tiene la medicina en los principales sistemas del organismo: riñones, pulmones, corazón, glándulas, etc.
Estos estudios tan especiales se hacen en un número pequeño de voluntarios, aproximadamente 15 a 50, y generalmente en pacientes con enfermedades que no tienen un tratamiento eficaz. Es remarcable que estos pacientes y sus familiares tienen un sentido de altruismo tan grande que permiten que estos nuevos medicamentos, que pueden convertirse en las medicinas del futuro, sean probados en sus organismos.
Estudios de fase 2. Se hacen para responder a una pregunta fundamental: ¿Funciona esta nueva medicina contra la enfermedad? Una vez que se ha demostrado que la nueva sustancia es segura para el ser humano, que se sabe cuál es su mejor ruta de administración y cuáles son sus efectos sobre el organismo, ya está lista para ser probada a fin de ver si en realidad tiene alguna actividad contra la enfermedad que se estudia.
Esta fase se hace en un mayor número de voluntarios (generalmente 25 a 100), no se usan los placebos y generalmente se realiza en un hospital especializado. En este tipo de estudio, a diferencia de los de fase 1, los pacientes pueden ser divididos en grupos de comparación y sirven también para ver qué nuevos efectos secundarios pueden presentarse.
Estudios de fase 3. Se hacen para responder a una pregunta fundamental: ¿Es esta nueva sustancia, sola o en combinación, mejor que lo que se tiene ahora para tratar la enfermedad? Para responder a esta pregunta, la nueva sustancia, sola o en combinación con otras conocidas, es comparada con los tratamientos que se usan de rutina para tratar la enfermedad que se estudia.
En estos estudios participan miles de voluntarios, generalmente entre 1.000 y 3.000, se hacen en varios hospitales en un país e incluso en todo el mundo y si son exitosos, la nueva sustancia es aprobada para su uso general. Es importante saber que solo el 70% de las sustancias analizadas en un estudio de fase 2 llega a esta fase 3.
Los estudios de fase 3 se caracterizan por un importante elemento en su diseño: se trata de asegurar de que ni el paciente ni el investigador médico sepan qué tipo de medicina se usa. Esto porque muchas veces el sesgo producido por el conocimiento de lo que se está dando al paciente puede enmascarar la interpretación, tanto favorable como desfavorable, de los resultados.
Para eso se hace lo que se llama la randomización o sorteo de los casos (en medicina se llama distribución aleatoria), para que unos pacientes reciban el tratamiento con la nueva medicina, y otros el tratamiento con la medicina ya conocida o el placebo.
El método más seguro de randomización es el llamado estudio doble ciego, en el cual ni el doctor ni el paciente saben lo que se administra. En caso de una emergencia o una duda extrema, solo la computadora podrá revelar qué medicamento se está dando al paciente.
En ciertos estudios de fase 3 pueden usarse sustancias placebo, es decir sustancias inertes, para descartar que la mejoría o los efectos secundarios no sean explicados por el azar. Los placebos nunca son usados como el único tratamiento si ya existe uno que funciona. En otras palabras, nunca se podrá comparar la nueva sustancia contra un placebo si para ese tipo de enfermedad ya existe un tratamiento efectivo.
Si el estudio de fase 3 es exitoso, la medicina podrá ser aprobada por la FDA para su uso general por médicos y pacientes en Estados Unidos. Se calcula que el tiempo promedio para que una nueva medicina complete esas tres fases es de nueve años.
Estudios de fase 4. Esta fase se hace ya después que la nueva medicina ha sido aprobada y se está usando, y trata de responder la siguiente pregunta: ¿Qué otras cosas podemos aprender sobre esta nueva medicina?
En esta fase, doctores, investigadores y voluntarios trabajan para averiguar qué efectos secundarios a largo plazo se pueden presentar con la nueva medicina y para conocer por ejemplo si ese medicamento tiene alguna ventaja a largo plazo sobre los medicamentos ya conocidos.

Demostración científica
Como podemos ver, el Zmapp ni siquiera llegó a la fase 1, pasó de frente del mono a tres seres humanos, por lo que ahora podemos entender que es imposible decir que ese suero haya producido la mejoría, o la muerte, de los pacientes. Por eso cuando nuestro doctor nos receta un medicamento, tenemos que saber que esa medicina ha completado los estudios y es de confianza.
Del mismo modo, hay que tener cuidado cuando nos dicen que la maca produce erecciones o que la uña de gato y el veneno de alacrán azul curan el cáncer. Esas afirmaciones nunca han sido confirmadas por rigurosos estudios clínicos.