Científicos curan extraña clase de anemia con manipulación genética

Aunque es un método riesgoso, lograron colocar en un paciente genes “reparados” extraídos previamente de su cuerpo. Por primera vez alguien con ese mal puede vivir sin transfusiones periódicas de sangre

Científicos curan extraña clase de anemia con manipulación genética

Un paciente con una forma genética extraña de anemia está superando el problema sin necesidad de transfusiones de sangre después de una terapia experimental con genes, informaron investigadores franceses y estadounidenses.

El caso, reportado en la revista Nature, es un éxito extraño en el complejo campo de la terapia genética, aunque los investigadores y otros expertos señalaron que aún requiere perfeccionamiento.

El paciente tiene talasemia beta, que consiste en un grupo de condiciones provocadas por defectos genéticos en la producción de hemoglobina.

TERAPIA GENÉTICA
Los investigadores usaron terapia genética para reparar el gen defectuoso responsable de la enfermedad en algunas de las células madre de la médula del paciente y luego se las volvieron la inyectar.

Casi tres años después, el paciente ha permanecido saludable, sin las transfusiones habituales de sangre que solía necesitar, informó el equipo del Brigham & Women’s Hospital y la Escuela de Medicina de Harvard en Boston (EE.UU.) y la Universidad de París (Francia).

“Por primera vez, un paciente con talasemia beta severa está viviendo sin la necesidad de transfusiones durante un período sostenido de tiempo”, indicó la doctora Marina Cavazzana-Calvo, de la Universidad de París y del Hospital Necker.

MÉTODO CON SERIOS RIESGOS
La terapia genética es un enfoque prometedor pero complejo para la medicina, basado en la idea de que pueden corregirse los genes defectuosos que subyacen a muchas enfermedades.

Los científicos han tenido problemas para hallar buenas formas de volver a colocar de manera segura los genes reparados en el cuerpo del paciente. Los virus suelen emplearse para portar los genes nuevamente al cuerpo, pero pueden resultar peligrosos.

En el 2002, un experimento curó a dos niños franceses con un desorden autoinmune extraño pero les generó leucemia y un adolescente de Arizona (EE.UU. ) murió en 1999 debido a una reacción excesiva del organismo al virus usado en una terapia genética.